Terapie Digitali: quando il farmaco è un software


di Teresa Minero per ICF – Rivista dell’Industria Chimica e Farmaceutica – maggio 2020

Quando sentiamo parlare di Terapie Digitali (Digital Therapeutics o DTx), ci immaginiamo un futuro nel quale le tecnologie utilizzate a supporto della salute dei pazienti fanno parte di un mondo visto, sinora, per lo più nei film di fantascienza.

La realtà è che queste terapie fanno parte del nostro presente e vengono già utilizzate per prevenire e addirittura curare diverse patologie. Certo, non ancora quanto vorremmo, sia per le potenzialità di effettivo miglioramento della salute che per l’incredibile fruibilità, in un mondo nel quale ogni essere umano si avvia a possedere almeno un cellulare. E purtroppo non ancora in Italia, ma siamo certi che arriveranno e ci auguriamo presto.

Le Terapie Digitali si distinguono da altri strumenti digitali a sostegno della salute, come le ormai diffuse app per il benessere (sport, diete) e le applicazioni di telemedicina.

La funzione primaria di una DTx è infatti integrare o addirittura sostituire le terapie tradizionali (i farmaci). La sua peculiarità è quella di poter essere validata clinicamente (tramite rigorosi studi clinici), di essere approvata dalle autorità regolatorie, di essere soggetta a valutazione HTA (Health Technology Assessment) e di essere prescrivibile. Ma è un software, fornito direttamente a pazienti e medici, tramite app per smartphone o applicazioni su tablet e computer

Il principio attivo

A differenza dei farmaci tradizionali, non è un preparato chimico o biologico, ma un software che implementa algoritmi più o meno complessi, li integra con della strumentazione o dei sensori (indossabili, biometrici o altro) e rende le informazioni fruibili su uno smartphone o su un tablet o pc al paziente e al medico curante, nel pieno rispetto della privacy e della sicurezza. Il team di progettazione è di conseguenza multidisciplinare e deve essere composto da professionisti di clinica, architetture software, cybersecurity, medici e infermieri, senza dimenticare i pazienti per le indispensabili informazioni derivanti dalle loro necessità di salute.


Che forma hanno queste terapie

Le forme che possiedono queste terapie sono svariate. Dimenticate compresse, fiale, sciroppi. Immaginate una app da usare con il vostro smartphone, un videogioco, un sistema di realtà virtuale, degli smart-glasses o un semplice display che grazie al collegamento con sensori vari, vi guidi nella migliore cura della vostra malattia.

Arrivati a questo punto, ci occorre una definizione. Usiamo quella della Digital Therapeutics Alliance (DTA), la più autorevole associazione globale non profit di aziende, che si occupa di Terapie Digitali dal 2017 e che definisce le DTx come terapie “che offrono interventi terapeutici basati sull’evidenza scientifica ai pazienti che sono guidati da programmi software di alta qualità per prevenire, gestire o trattare un ampio spettro di condizioni fisiche, mentali e comportamentali”.


Quali patologie possono curare

Le patologie curabili sono diverse e con differenti tipologie di intervento. Precisiamo che alcune di queste indicazioni sono già approvate dagli Enti Regolatori (FDA, MHRA) ed alcune sono in fase di sviluppo e approvazione, in diversi paesi ma non in Italia, e che lo scenario è in continua evoluzione.

Tra le DTx approvate troviamo la cura di: diabete e problemi respiratori (di cui parleremo più avanti con due esempi pratici), depressione, dipendenza da droghe, obesità e disturbi dello spettro autistico. In fase di sviluppo, tra le tante: insonnia e ipertensione arteriosa.

Lo spettro di applicazione delle DTx sta crescendo ogni giorno e ci aspettiamo di vedere una rete sempre più vasta di opzioni terapeutiche per stati patologici fisici, mentali e comportamentali.


Sono rimborsabili?

Quello del rimborso è un elemento importante che giocherà un ruolo fondamentale sulla crescita delle DTx e cioè la prescrivibilità da parte di medici appartenenti ai sistemi sanitari pubblici e la rimborsabilità da parte di enti o assicurazioni private. È un tema molto complesso, di rilevante impatto economico e di competenza regolatoria regionale e locale, ma certamente è importante ricordare che in alcuni paesi come USA, Germania e UK sono già oggi rimborsate dal pubblico e dal privato.


Come funzionano

Ma come funzionano le DTx? Perché sono effettivamente utili? In generale, aiutano a cambiare il comportamento del paziente per migliorare lo stato della propria malattia, tipicamente con collegamento a dispositivi esterni (misuratori di svariati parametri clinici, bilance, qualità dell’aria), grazie a una elaborazione intelligente e personalizzata dei dati raccolti, con indicazioni al paziente e al suo medico curante. Proviamo a vederlo con due semplici esempi, rispettivamente su diabete e asma.


Cura del diabete

È il caso di BlueStar: aiuta ad abbassare i livelli di glucosio nel sangue nei pazienti affetti da diabete mellito. Tra l’altro, è la prima DTx autorizzata da FDA. Ad oggi è rimborsato da piani privati di assicurazione in uno stato USA.

DTx Alliance riporta che negli USA i pazienti che la utilizzano hanno mostrato una diminuzione media di emoglobina glicata (un parametro che misura il glucosio nel sangue) di rilevante impatto clinico nei primi 3-6 mesi di utilizzo.

I pazienti possono utilizzare l’app per smartphone o la versione web, che funziona sia on line che off line, per soddisfare il requisito “always-on” imposto da FDA. Può collegarsi a dispositivi quali bilance, misuratori di pressione, misuratori di glicemia, smart watch.

BlueStar guida i pazienti nei comportamenti quotidiani, specifici per la cura della malattia, con una serie di messaggi automatizzati e personalizzati. I messaggi si basano sui dati raccolti da BlueStar e sulle sue elaborazioni, sulla correlazione con i sintomi rilevati. Ai pazienti vengono quindi suggeriti comportamenti basati su parametri effettivi (di glicemia, peso, pressione ecc.) come modalità e orari di assunzione di farmaci, attività fisica, scelte alimentari adeguate.

Il medico curante può accedere ai servizi BlueStar in linea, o tramite portali dedicati, per visionare le rilevazioni riservate del paziente, per un monitoraggio oggettivo, tempestivo ed aggiornato sul decorso della malattia, sull’efficacia della cura e su indicazioni per eventuali variazioni della stessa.


Cura di asma e BPCO

Il secondo esempio è il caso di Propeller: DTx, utilizzata da chi soffre di asma e BPCO (BroncoPneumopatia Cronica Ostruttiva, malattia polmonare cronica che provoca difficoltà respiratorie e che è la quarta causa di morte in USA e EU). È autorizzata da FDA ed è ad oggi rimborsata da due assicurazioni private in alcuni stati USA.

Come riportato da DTx Alliance, Propeller ha dimostrato un aumento dell’aderenza ai farmaci del 58%, una riduzione del consumo di inalatori del 79%, un aumento del controllo dell’asma del 63% e una riduzione di visite e ricoveri ospedalieri di oltre il 50%.

Fermo restando l’obiettivo primario di sostenere il paziente nella cura, sono altresì evidenti i vantaggi economici e sistemici per tutti: per il paziente, per le assicurazioni e per il sistema sanitario.

Con i propri sensori, Propeller rileva ogni utilizzo dell’inalatore, nonché la qualità dell’aria circostante. Elabora consuntivi sulla base di ogni “puff” (o inalazione) e crea statistiche significative (assunzioni, orari, frequenze, condizioni al contorno). Il report di Propeller fornisce indicazioni utili a verificare l’aderenza alla cura, ovvero un confronto tra l’uso che il paziente fa dell’inalatore e le modalità prescritte dal medico. Fornisce inoltre indicazioni di tendenza d’uso e dota il medico di un feedback oggettivo per calibrare e perfezionare la cura in base all’effettiva evoluzione dello stato di salute del paziente.

La trasmissione dei dati al medico curante è autonoma da parte di Propeller, resa possibile da una “scatoletta” inserita in una qualunque presa elettrica di casa, attiva grazie alla rete internet.


Le garanzie al paziente

Che garanzie si possono fornire al paziente quando “prende”, per meglio dire “usa”, un farmaco che è di fatto un software?

Questo è un argomento che vediamo ancora troppo poco affrontato, forse sulle ali dell’entusiasmo dei risultati promettenti da parte delle DTx, ma è rilevante: il software è, mutatis mutandis, il principio attivo della Terapia Digitale. Dobbiamo perciò dare garanzie ed evidenza documentata che funzioni in modo affidabile, come condizione necessaria e preliminare ad ogni studio clinico, analisi, approvazione terapeutica e uso da parte dei pazienti.

Ciò considerando anche tutti i rischi potenziali tipici di un software, tra i quali: mancanze in fase di concezione e progettazione, errori di realizzazione, inadeguata gestione del processo evolutivo nel tempo.

Inoltre, avere un software su uno smartphone o su un tablet comporta ulteriori rischi tra cui, ad esempio: la diversità delle piattaforme (android, ios), la discrezionalità degli utenti nell’aggiornamento di sistemi operativi e App e, non ultimo, di pirateria digitale.

Il mondo Life Sciences ha una cultura consolidata in questa direzione, sia nel farmaceutico che nella strumentazione medicale, dove il software è da tempo anche parte integrante del prodotto stesso.

Esistono nel settore, ormai da decenni e sempre in continuo adeguamento, normative cogenti e standard che sono il riferimento per la corretta gestione del ciclo di vita dei software, quando questo abbia, direttamente o indirettamente, una possibile influenza sulla qualità del farmaco o del dispositivo medicale; si pensi, solo per fare degli esempi, all’automazione della produzione nel chimico farmaceutico, ai sistemi digitali di gestione dei laboratori e della logistica. Tutti sistemi che devono essere qualificati e convalidati secondo rigorose procedure ormai consolidate nel settore e costantemente ispezionate dagli Enti Regolatori.

Un valido supporto agli operatori del settore viene dalle linee guida ISPE GAMP® che forniscono all’industria e ai suoi fornitori, metodologie e pratiche per la progettazione, la documentazione, il testing e la manutenzione di tutti questi software che hanno un potenziale impatto sulla qualità dei farmaci o dei dispositivi medici, e in ultimo quindi sulla salute dei pazienti.

E le DTx, come abbiamo visto, sono dei software che di fatto, sono farmaci che curano l’uomo, con impatto rilevante sulla salute dei pazienti.

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